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Science子刊:突破性基因疗法有望治疗Dravet综合症

在这项研究中,经过治疗的小鼠表现出显著的改善。癫痫发作得到缓解,恢复时间长,没有观察到不良反应。

2025-03-21

MIT团队发现,来自基因非编码区的隐匿抗原可被T细胞识别,或可作为胰腺癌免疫治疗靶点

这项研究的结果表明,隐匿抗原完全有潜力成为一大类全新的常见癌症抗原,可以像新抗原那样用于开发癌症疫苗、合成T细胞疗法等新疗法。

2025-06-03

Cell子刊:孙洁/钱鹏旭/裴善赡/黄河团队开发CRISPR基因编辑增强的CAR-T细胞疗法,治疗急性髓系白血病

这项研究支持 CD97 作为急性髓系白血病(AML)的 CAR-T 细胞疗法的一个有前景的靶点。

2025-05-30

Nature Methods:细胞形态学图谱,解锁基因功能的新钥匙

这一技术的应用前景不仅体现在基础研究的加速推进上,更为解决实际疾病问题和推动新药开发提供了强大的支持。

2025-02-01

Cell:超越AAV和LNP,全新核酸递送平台——蛋白脂质载体(PLV),有望开启基因治疗新时代

结果显示,系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA,可显著提高血液中卵泡抑素的水平,并显著增加肌肉质量和握力。

2024-09-18

Nature Medicine:治疗朊病毒疾病——基因编辑带来的曙光

这项技术的成功不仅对朊病毒疾病患者意义深远,更让我们看到了基因编辑技术在精准医学中的巨大潜力。

2025-01-17

Cancer Discov:新研究揭示Survivin基因促进基底细胞癌起始和进展机制

在皮肤干细胞中而不是在皮肤祖细胞中,介导癌症起始能力的机制是什么?皮肤干细胞中是否存在使其具有这种能力的特定机制?

2025-02-17

Nature: “误会”致癌基因?研究揭示髓母细胞瘤起源新图景,CNVs才是幕后“启动者”!

研究人员巧妙地结合了单细胞多组学和空间转录组学这些“显微镜”,对携带特定基因异常的肿瘤样本进行了精细刻画,并辅以大数据分析和群体遗传学模型进行时间追溯。

2025-05-12

Nat Commun:科学家揭开基因“印记”的神秘面纱,人类细胞中的甲基化图谱

本文研究不仅揭开了基因“印记”的神秘面纱,还提供了一个全新的视角来理解基因调控和疾病机制。

2025-04-23

揭示造血干细胞CRISPR基因编辑的意外不良后果

这项研究提出了克服基于 HDR 编辑的 HSPC 基因疗法关键障碍的策略,为提高其在临床应用中的疗效和安全性提供了框架。

2025-06-10